dr. Mikos Borbála orvosigazgató, a Nemzeti Újszülött-SMA-szűrés Kutatási Program vezetőjének elmondása szerint, a mérföldkövet az elérhető génterápia jelentette, egy másik jelentős újdonság az újszülöttkori diagnosztika, amely szintén növeli a gyógyulás esélyét, hiszen az élettartam növelhető, a mozgásfunkciók elvesztése megállítható, az életminőség javítható a kezelések során. Ami pedig a legfontosabb, hogy a társadalombiztosítás befogadta a gyógyszert, és mindenki számára elérhetővé vált.
dr. Mikos Borbála orvosigazgató, a Nemzeti Újszülött-SMA-szűrés Kutatási Program vezetője
